治疗日定在了一个清晨。地点并非雄安,而是“生命之盾”计划下,设在京城一家顶尖医院内的、完全封闭和保密的特殊病房及GMP级细胞处理室。
小斌需要在治疗前,先进行造血干细胞的动员和采集。
整个过程比王芷兰教授的治疗更为复杂。
首先,医护人员给小斌注射了粒细胞集落刺激因子(G-CSF),将骨髓中的造血干细胞“动员”到外周血中。
几天后,通过血细胞分离机,从小斌的血液中采集到了足够数量的CD34+造血干细胞。
这些珍贵的、蕴含着生命修复希望的细胞,被立刻送入隔壁的细胞处理室。
在这里,技术人员在绝对无菌的环境中,将含有HypaCas9-NG和修复模板的AAV-S1载体,与采集到的造血干细胞在特定条件下共同孵育。
林枫、陈明远、刘心洁站在观察窗外,透过厚厚的玻璃,看着室内技术人员精准而谨慎的操作。
这一次,没有直接注射的简便,多了体外操作的繁琐,但意义却更为深远——这是在修改生命的源代码。
“载体转导完成。细胞活性监测良好。”
对讲机里传来室内负责人的报告。
接下来,是等待。
编辑过程需要在细胞内部完成。这些被“感染”的造血干细胞被置于模拟体内环境的培养箱中,静待着基因修正的发生。
二十四小时后,抽样检测结果出来了。
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基因测序数据显示,在采集的细胞群体中,超过65%的造血干细胞成功实现了HBB基因靶向位的精准修复!
突变位点被成功纠正,序列与正常HBB基因完全一致!
而且,脱靶效应检测在预设的深度测序范围内,未发现任何可验证的非目标编辑!
“成功了!体外编辑成功了!”
刘心洁教授看着报告,激动地捂住嘴,眼眶瞬间湿润。她毕生研究的梦想,似乎正在眼前变为现实。
陈明远也重重地松了一口气,拍了拍林枫的肩膀。
但这只是第一步,也是最基础的一步。
真正的考验,在于这些被修正的细胞,能否在患者体内“扎根”并重建健康的造血系统。
经过严格的质检和无菌测试后,这些承载着崭新遗传密码的造血干细胞,被缓缓回输到小斌的体内。
过程平静无波,小斌只是在输液过程中安静地睡着了。